难治性免疫性血小板减少症（ITP）易反复、难根治，多数患者长期药物依赖、缺乏根治手段，临床亟待突破。2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队的研究成功入选最新突破性口头报告（Late-Breaking Oral Session），首次将BCMA CAR-T由血液肿瘤拓展至难治性ITP领域，实现患者持久停药缓解。研究依托多组学技术揭示免疫重塑规律，提出自身免疫病CAR-T治疗“免疫重置”全新理念，颠覆传统治疗认知，为自身免疫性疾病根治提供了全新理论依据与临床新思路。会议现场，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀梅恒教授深度解读该项重磅成果。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：首先祝贺您团队的研究入选EHA 2026 Late-Breaking Oral Session。对于长期缺乏有效治疗手段的难治性ITP患者而言，本研究观察到了快速且持久的无药物缓解。您认为这一结果将为ITP治疗理念带来哪些改变？是否预示着难治性ITP有望进入“功能性治愈”时代？
梅恒教授：非常荣幸我们的研究入选2026 EHA 年会的最新突破性研究（LBA）专场。该专场聚焦全球血液领域前沿热点，探讨未来核心发展方向。本研究跨越免疫性血小板减少症（ITP）与细胞治疗两大领域，属于交叉方向的创新性探索。尽管目前的研究数据尚处于初步阶段，但其仍具有重要的临床与科学意义。
在临床层面，本研究实现了两项重要突破：其一，我们首次将原本应用于多发性骨髓瘤治疗的BCMA CAR-T疗法引入ITP领域，开创了该靶点CAR-T治疗ITP的先河；其二，部分患者实现了长期停药缓解，最长缓解期已接近16个月（投稿时为14个月）。这一成果有效解决了众多慢性ITP患者长期依赖药物、难以停药的临床难题。
在科学层面，本研究通过单细胞测序技术，系统展示了患者体内细胞克隆的演变过程。我们认为，与肿瘤治疗追求彻底清除克隆及微小残留病（MRD）转阴不同，ITP等自身免疫性疾病的治疗核心在于“免疫重置（Immune Resetting）”。由于ITP发病机制复杂，涉及B细胞与T细胞的多重失衡，细胞治疗的目标并非单纯杀伤，而是通过创新疗法纠正免疫稳态失衡，实现T细胞与B细胞的平衡及免疫系统的稳态重建。这一“免疫重置”理念是本次研究的核心科学价值，也是未来需要进一步深入探索的方向。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：除了疗效结果外，本研究通过单细胞测序、BCR/TCR测序等手段，系统揭示了BCMA CAR-T治疗后B细胞重编程和免疫微环境重塑过程。您如何理解“免疫重置（immune resetting）”这一概念？这些机制研究结果对于深入认识ITP发病机制以及探索自身免疫性疾病的根治策略有哪些启发？
梅恒教授：将CAR-T疗法应用于ITP的治疗，是我个人自2022年起便开始深入思考的课题。这源于当时德国学者首次报道的CD19 CAR-T疗法在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中取得的成功，该疗法通过清除B细胞，有效控制了自身免疫疾病。受此启发，我们团队也较早开展了针对SLE的CD19 CAR-T治疗临床研究。
在SLE的治疗过程中，我们观察到两个关键现象：首先，多数患者能够实现早期缓解；其次，与克隆性疾病不同，SLE患者的B细胞恢复极早，部分患者在治疗后约一个月即可出现B细胞重建。而在ITP患者中，B细胞的恢复速度似乎更快。这一差异表明，自身免疫性疾病与肿瘤性疾病在生物学行为上存在本质区别。正是基于这一认知，我们在本研究中开展了大量深度分析，包括TCR、BCR测序以及髓系细胞分析，旨在全面揭示治疗过程中免疫系统的动态演变规律。
分析结果显示，尽管B细胞重建迅速，但其重建后的谱系特征与疾病发作期截然不同，呈现出显著的“免疫重塑”状态。此外，我们还观察到细胞因子谱、T细胞相关通路以及髓系信号通路均发生了显著改变。为此，我们提出了一个大胆的假设：CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的作用机制，并非单纯的B细胞清除，而是一个系统性的“免疫重建”过程。这一过程可能广泛涉及抗体产生机制的改变、抗原呈递过程的调节、细胞毒性T淋巴细胞（CTL）生成调控的转变，以及髓系细胞对免疫炎症因子网络的深刻影响。
为此，我们提出“免疫重建”这一核心理念。这不仅是对CAR-T治疗机制的全新阐释，也有望进一步加深我们对自身免疫性疾病发病机制及治疗策略的认知，为未来的精准诊断与个体化治疗提供重要的理论基础。
《肿瘤瞭望-血液时讯》：本研究不仅展示了BCMA CAR-T在ITP领域的创新价值，也拓展了CAR-T技术在非肿瘤疾病中的应用边界。基于目前的研究进展，您认为未来还需要重点解决哪些关键问题？BCMA CAR-T是否有望进一步拓展至更广泛的自身抗体介导疾病领域？
梅恒教授：CAR-T疗法从基础研发到临床应用，特别是在血液系统疾病领域，已有近15年的发展历史。回顾这一历程，CD19靶点从白血病、淋巴瘤拓展至自身免疫性疾病，BCMA靶点从多发性骨髓瘤延伸至ITP，这些经典靶点的发现极为难得。寻找并验证更多基于疾病发病机制的抗原靶点，始终是我们细胞治疗研究的重要方向。
将BCMA CAR-T疗法从骨髓瘤拓展至ITP，是临床应用层面的重要创新。这一创新不仅拓宽了治疗边界，更带来了我们对自身免疫性疾病的全新认知。过去，免疫性疾病的治疗多侧重于T细胞免疫抑制；而未来，我们的治疗理念将向根源性治疗转变，即精准识别并清除产生异常抗体的“种子细胞”。这标志着科学研究与治疗理念的重大变革。
当然，CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的广泛应用仍需进一步完善。以ITP为例，我们在临床试验中设定了严格的入排标准，重点纳入伴有自身抗体的ITP患者。这类患者往往对激素、丙种球蛋白及TPO受体激动剂耐药，或难以实现安全停药，是CAR-T治疗的首选获益人群。此外，针对发病机制涉及T细胞紊乱的部分ITP患者，我们计划对CAR-T疗法进行升级，通过结合T细胞调控因子进行联合干预，促进T细胞稳态的恢复，从而惠及更广泛的ITP人群。
除了ITP，国内其他团队（如天津血液学研究所施均教授团队）在自身免疫性贫血领域的探索，也为CAR-T疗法提供了广阔的应用空间。从理论层面来看，白细胞减少症、再生障碍性贫血（AA）等免疫相关疾病，乃至骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增殖性肿瘤（MPN），未来均有望成为CAR-T疗法的潜在应用场景。
本质上，CAR-T与造血干细胞移植、基因治疗一样，代表着一种对免疫细胞进行基因编辑的技术。未来随着该技术的不断迭代与叠加，CAR-T的适用场景将日益丰富，不再局限于血液肿瘤，而是向更广泛的血液系统疾病延伸。同时，当前备受瞩目的体内CAR-T和通用型CAR-T等前沿技术，也将在这些疾病的临床治疗中展现出更大的发展潜力与应用价值。
会场花絮
专家简介
梅恒 教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院
博士，二级教授、主任医师、国家杰青
现任华中科技大学附属协和医院血液科主任、干细胞中心主任
湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学中心主任
中华血液学会全国委员兼秘书长
中国研究型医院细胞研究和治疗专委会副主委
中国临床肿瘤学会白血病专委会副主委
British Journal of Haematology副主编
主持国家自然科学基金重点项目、原创项目、科技部重点研发等10余项，发表第一及通讯SCI 论文70余篇，授权发明专利16项，主编《CAR-T治疗经典病例集》、主译《EBMT/EHA CAR-T治疗手册》，获中华医学会青年科技奖、国家科技进步二等奖1项，省部级科技进步一等奖2项。