编者按：新元启幕，津门聚贤。2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。本次大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。轻链（AL）型淀粉样变性因早期诊断困难、治疗挑战性大以及复杂的临床表现，成为临床治疗中的一大难点。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀北京协和医院李剑教授就“AL型淀粉样变性诊疗的协和经验”进行深入分享与解析。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：AL型淀粉样变性是一种相对罕见且多器官受累的复杂疾病。北京协和医院如何通过多学科协作提高早期诊断的准确性和及时性？

李剑教授：在AL型淀粉样变性中，早期诊断至关重要。大量研究和临床实践表明，疾病分期越早，患者的预后越好。因此，在诊疗过程中，我们始终将早期诊断作为重要目标。本院在临床实践中，围绕这一目标主要从以下几个方面加以落实。

首先，建立多学科协作（MDT）团队。我们联合心内科、肾内科、影像科等相关科室，组建了专门针对淀粉样变性的MDT团队。通过该机制，对于临床上出现早期征兆或疑难的病例，能够较好地开展多学科讨论，从而提高早期诊断能力。

其次，应用先进影像学技术进行早期筛查。例如，常规开展心脏增强磁共振成像（MRI），并积极应用特异性示踪剂的PET/CT检查等，这些先进影像学手段的临床应用，显著提升了AL型淀粉样变性的早期诊断率。

最后，也是尤为关键的一点，是持续加强对该疾病的宣教，提高相关科室(尤其是淀粉样变性易受累器官科室)医生对该疾病的认识水平，使其能够在早期征象出现时及时考虑到AL型淀粉样变性的可能，并启动相应的诊断流程，实现真正意义上的早期诊断。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在AL淀粉样变的治疗中，化疗、干细胞移植以及新兴疗法都起着至关重要的作用。您能介绍一下协和医院在治疗AL型淀粉样变时采用的核心策略吗？这些策略如何帮助患者改善预后？

李剑教授：淀粉样变性的治疗在过去40年取得了显著进展。从早期的移植治疗到硼替佐米的应用，再到目前的标准一线治疗——达雷妥尤单抗（一种靶向CD38的单克隆抗体）联合方案，疗效已得到广泛验证。

目前，在我们中心，达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松的治疗方案已经成为大多数患者的一线治疗选择。根据本中心的真实世界数据，这一治疗方案的疗效较好，特别是对于晚期（Mayo分期IIIb期）患者，中位生存期可达约33个月。

此外，对于复发或难治性患者，我们也在积极探索新型药物的临床应用。例如，靶向BCMA和CD3的双特异性抗体、CAR-T细胞治疗，以及针对特定亚群如伴有t（14；16）的患者使用维奈克拉等。总体而言，从一线治疗到二线及多线复发后的治疗，新药的临床应用显著改善了这类患者的整体预后。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：AL型淀粉样变的长期管理对患者预后至关重要，协和在患者的随访监测体系、并发症防控以及康复指导方面有哪些成熟经验？对于基层医院提升 AL型淀粉样变全程管理能力，您有哪些切实可行的建议？

李剑教授：对于基层医院而言，由于淀粉样变性属于罕见病，每年接诊病例数较少，因此在诊疗过程中应遵循现有的共识和指南，进行标准化且完善的基线评估。在治疗选择方面，当前已有许多共识推荐不同治疗方案，应根据患者的预后分层，选择相应的药物。

从长期随访角度来看，更为关键的是加强疗效监测以及不良事件的处理能力。例如，许多患者在长期过程中可能出现慢性肾功能衰竭，并进展至终末期肾病状态。此外，还需重视患者教育，包括合理控制水负荷、盐摄入量，并对体力活动进行适当限制等，这些都是综合管理中的关键环节。

专家简介

李剑 教授

北京协和医院

北京协和医院血液内科主任, 主任医师, 博士生导师

中华医学会血液学分会常委

北京医学会血液学分会副主任委员

北京医师协会血液科医师分会副会长

中华医学会血液学分会罕见病学组组长

中华血液学杂志编委