编者按：2026年1月9日-11日，第六届中国血液学科发展大会（CASH）在天津盛大召开。大会汇聚国内外血液学领域顶尖专家，紧扣学科前沿与国家健康战略需求，深度交流最新研究成果，共探学科发展新方向。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授，就FLT3、IDH1/2等关键靶点的突破性进展、老年及高危AML人群的精准治疗优化策略，以及MRD指导下的动态治疗与未来研究方向进行深入解读，为临床实践与转化研究提供前沿视角与重要启示。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：当前AML精准治疗进入分子分型驱动时代，能否结合相关研究，谈谈FLT3、IDH1/2等关键靶点的最新突破性进展？这些进展对优化不同分子亚型患者治疗策略有何核心价值？

魏辉教授：无论是IDH抑制剂还是FLT3抑制剂，首先在二线治疗（特别是复发/难治性患者）中显著提升了缓解率，同时延长了总生存期。更重要的是，通过提高缓解率，为这部分患者创造了接受造血干细胞移植的机会，从而改善了长期预后。

在一线治疗方面，目前 FLT3 抑制剂已逐步应用于成年患者，与标准化疗方案联合使用，可进一步提升初治患者的疗效。展望未来，这类靶向药物有望更多前移至一线治疗阶段。无论是 FLT3 抑制剂还是 IDH 抑制剂，均可能在一线治疗中形成更加多样化和优化的联合方案，从而实现更高水平的疗效提升。

从治疗模式的演变来看，过去AML患者大多接受相对统一的治疗策略，而未来将进入分子靶向治疗时代。患者的风险分层和治疗决策将更多基于其基因突变特征，而非单纯依赖治疗后的疗效评估。以我们中心为例，患者初诊时即开展系统的基因突变检测，并据此选择最为合适的治疗方案，从而真正实现基于分子特征的精准治疗，以期获得更优的疗效和更好的耐受性。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：复发难治、老年及TP53突变等高危AML患者的精准治疗仍是难点，您团队在这类人群的靶向治疗优化或联合策略探索上有哪些最新发现？能否为改善预后带来新突破？

魏辉教授：在老年患者的治疗方面，目前本中心收治的老年患者总体数量相对较少，主要集中在适合化疗的60-75岁人群。无论从临床指南还是临床实践来看，这部分患者的一线治疗推荐原则上仍与成年患者相同，即以标准化疗方案为主。

然而，对于耐受性较差的患者，临床实际一线治疗中已更多采用BCL2抑制剂联合去甲基化药物的低强度方案。基于此，我们开展了一项针对老年患者的对比研究，系统评估了三种治疗策略的疗效与安全性：传统化疗、去甲基化药物联合BCL2抑制剂，以及减低剂量化疗联合BCL2抑制剂。

相关研究结果已于去年在美国血液学会（ASH）年会上报告。结果显示，去甲基化药物联合BCL2抑制剂在疗效方面可达到与传统化疗相当，甚至可能更优的水平，同时具有更好的耐受性和更低的早期治疗相关死亡率。基于该结果，对于60-75岁老年患者，低强度治疗方案有望成为未来一线治疗的潜在选择。目前我们正在开展前瞻性研究，以进一步验证这一策略的有效性和安全性。

在复发/难治性患者及TP53突变患者的治疗方面，当前可选择的治疗手段仍然有限。对于复发/难治性患者，异基因造血干细胞移植仍是目前唯一可能实现治愈的手段。因此，临床上更倾向于通过选择合适的分子靶点，采用靶向治疗诱导缓解，并在获得缓解后桥接造血干细胞移植。

对于TP53突变患者，现有证据显示，BCL2抑制剂仅可提高缓解率，但无法延长生存期。因此，对于具备移植条件的患者，通常倾向于采用BCL2抑制剂联合方案诱导缓解后实施移植；而对于不适合移植、尤其是身体耐受性较差的患者，则更倾向于选择去甲基化药物单药治疗，以延长生存期并改善生活质量。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：结合AML精准治疗发展趋势，您认为未来该领域需突破哪些核心瓶颈？在MRD指导的动态治疗、多中心研究等方面，有哪些重点方向值得关注？

魏辉教授：AML的诊疗正全面迈入分子靶向时代，其核心发展方向或主要瓶颈在于：一方面需持续开发更多的靶向药物；另一方面需进一步提升分子诊断的精确性与时效性。

在初诊阶段，随着基因突变检测的常规化应用，精准分子诊断已在很大程度上得以实现。未来的主要挑战在于缩短检测周期，将分子检测结果在3-5个工作日内及时反馈给临床医生，从而为靶向治疗方案的快速决策提供可靠依据。在治疗策略层面，需要围绕不同突变谱持续开发更多高选择性的靶向药物，为患者提供更加多样化和个体化的治疗选择。

在疗效监测方面，传统上主要依赖流式细胞术等方法评估是否存在残留白血病细胞。未来，微小残留病（MRD）的监测将更多依托于二代测序（NGS）等分子技术，以精确识别残留克隆的分子特征，例如FLT3、IDH或NPM1突变克隆等。基于残留克隆的类型和分子突变谱，动态调整和选择针对性的治疗药物，从而更有效地清除残留病灶，实现疗效的进一步提升。

专家简介

魏辉 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

主任医师，博士生导师

白血病诊疗中心主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任

中华医学会血液学分会委员，白血病淋巴瘤学组副组长

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会副主任委员

Hematological Oncology副主编

主要从事白血病的基础和临床研究