编者按：2026年2月3日至6日，第19届欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)年会在都柏林举行。L. M. Sherief团队的研究通过严谨的MRI影像学证据，证实了艾美赛珠单抗预防治疗对重度A型血友病患儿关节健康的卓越保护作用。研究不仅显示年出血率显著降低，更关键的是直接观察到关节积液、滑膜增生等结构性损伤的明显消退。这为早期、强效的预防治疗能够有效阻断关节病变进展、优化患儿长期骨骼肌肉结局提供了坚实依据，凸显了创新疗法在改善血友病儿童生活质量与长期预后的核心价值。

重度A型血友病患儿因反复关节出血易导致长期关节病变及生活质量受损。艾美赛珠单抗是首个获批用于儿童A型血友病常规预防治疗的双特异性单克隆抗体。多数研究聚焦于临床结局，而本研究通过MRI影像学评估及临床评分，验证艾美赛珠单抗在改善结构性结局中的实际效果。

本项前瞻性、多中心观察研究纳入接受艾美赛珠单抗预防治疗的重度A型血友病男童（<18岁）。所有患儿在基线及12个月后接受目标关节的临床评估与MRI检查。临床评估包括年出血率（ABR）变化、血友病关节健康评分（HJHS）及国际预防研究组（IPSG）1.0版MRI评分。

共纳入39例患儿，中位年龄8岁（范围4-17岁），评估关节总数54个（膝关节33个、踝关节12个、肘关节9个）。经1年艾美赛珠单抗预防治疗后，患儿临床及影像学显著改善：平均ABR从50次降至0.46次（p<0.001），平均HJHS从13分降至8分（p<0.001）。基线MRI显示100%关节存在积液，其中小、中、大积液分别占50.0%、22.2%、27.8%。1年后，中度积液比例显著降至11.1%，无大积液病例；滑膜增生从83.3%降至61.1%，含铁血黄素沉积从66.7%降至16.7%（p<0.001）。骨软骨病变在22.2%关节中改善，仅5.6%进展。近88.9%关节MRI显示改善，11.1%保持稳定。

因此，艾美赛珠单抗预防治疗可显著改善重度A型血友病患儿的临床症状及关节结构。研究结果支持其在控制关节病变进展、优化儿童长期骨骼肌肉结局中的关键作用。