2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）在血液肿瘤领域密集批准多项创新药物及新治疗方案，涵盖白血病、淋巴瘤及多发性骨髓瘤等多个重要亚型。从移植预处理方案的优化，到menin抑制剂在NPM1突变AML中的精准应用；从BTK抑制剂、双特异性抗体及CAR-T细胞疗法在淋巴瘤中的持续拓展，到BCMA靶向治疗在多发性骨髓瘤中的多路径布局，再到高危冒烟型骨髓瘤与AL淀粉样变性的治疗进展，一系列正式批准与加速批准的落地，标志着精准分层治疗和机制驱动治疗策略进一步深化。本文系统梳理2025年FDA在血液肿瘤领域的重要审批进展，以期为临床实践提供重要参考与决策支持。
白血病
01
2025年1月21日，FDA批准苏消安（treosulfan，商品名Grafapex，medac GmbH）联合氟达拉滨，用于成人及≥1岁儿童急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的预处理方案。
02
2025年10月24日，FDA批准revumenib（商品名Revuforj，Syndax制药公司），一种menin抑制剂，用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病成人和1岁及以上儿童患者，这些患者无其他满意治疗方案。
03
2025年11月13日，FDA批准ziftomenib（商品名Komzifti，Kura Oncology, Inc.），一种menin抑制剂，用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者无满意的替代治疗方案。
淋巴瘤
01
2025年1月16日，FDA批准阿可替尼（acalabrutinib，商品名Calquence，阿斯利康）联合苯达莫司汀和利妥昔单抗，用于既往未接受治疗、不适合自体造血干细胞移植（HSCT）的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
02
2025年2月11日，FDA批准维布妥昔单抗（brentuximab vedotin，商品名Adcetris，辉瑞子公司Seagen Inc.）联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗、且不适合自体造血干细胞移植（auto-HSCT）或CAR-T细胞疗法的成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL，非特指型）、由惰性淋巴瘤转化的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。
03
2025年6月18日，FDA批准tafasitamab-cxix（商品名Monjuvi，Incyte公司）联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成人患者。
04
2025年11月18日，FDA批准艾可瑞妥单抗（epcoritamab-bysp，商品名Epkinly，Genmab US公司）联合来那度胺和利妥昔单抗用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。FDA还正式批准艾可瑞妥单抗作为单药疗法用于治疗接受过两线或两线以上系统性治疗后的复发或难治性FL（该适应症于2024年获得加速批准）。
05
2025年12月3日，FDA正式批准匹妥布替尼（pirtobrutinib，商品名Jaypirca，礼来公司）用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。2023年，FDA加速批准匹妥布替尼用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。
06
2025年12月4日，FDA批准lisocabtagene maraleucel（商品名：Breyanzi，Juno Therapeutics公司，百时美施贵宝旗下公司）用于治疗既往接受过至少两线全身治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。
骨髓瘤
01
2025年7月2日，FDA加速批准linvoseltamab-gcpt（商品名Lynozyfic，再生元制药公司），一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3 T细胞衔接的双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少四线治疗[包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗]的成人复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
02
2025年10月23日，FDA批准belantamab mafodotin-blmf（商品名Blenrep，葛兰素史克），一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）抗体-微管抑制剂偶联物，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗接受过至少两线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
03
2025年11月6日，FDA批准达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj（商品名Darzalex Faspro，杨森生物技术公司）用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。
04
2025年11月19日，FDA正式批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro，杨森生物技术公司）联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（VCd）用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性。该适应症于2021年获得FDA的加速批准。
从移植预处理方案的优化，到menin抑制剂在NPM1突变AML中的精准应用；从BTK抑制剂、双特异性抗体及CAR-T细胞疗法在淋巴瘤中的持续拓展，到BCMA靶向治疗在多发性骨髓瘤中的多路径布局，再到高危冒烟型骨髓瘤与AL淀粉样变性的治疗进展，一系列正式批准与加速批准的落地，标志着精准分层治疗和机制驱动治疗策略进一步深化。本文系统梳理2025年FDA在血液肿瘤领域的重要审批进展，以期为临床实践提供重要参考与决策支持。
白血病
01
2025年1月21日，FDA批准苏消安（treosulfan，商品名Grafapex，medac GmbH）联合氟达拉滨，用于成人及≥1岁儿童急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的预处理方案。
02
2025年10月24日，FDA批准revumenib（商品名Revuforj，Syndax制药公司），一种menin抑制剂，用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病成人和1岁及以上儿童患者，这些患者无其他满意治疗方案。
03
2025年11月13日，FDA批准ziftomenib（商品名Komzifti，Kura Oncology, Inc.），一种menin抑制剂，用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，这些患者无满意的替代治疗方案。
淋巴瘤
01
2025年1月16日，FDA批准阿可替尼（acalabrutinib，商品名Calquence，阿斯利康）联合苯达莫司汀和利妥昔单抗，用于既往未接受治疗、不适合自体造血干细胞移植（HSCT）的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
02
2025年2月11日，FDA批准维布妥昔单抗（brentuximab vedotin，商品名Adcetris，辉瑞子公司Seagen Inc.）联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗、且不适合自体造血干细胞移植（auto-HSCT）或CAR-T细胞疗法的成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL，非特指型）、由惰性淋巴瘤转化的DLBCL，以及高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）。
03
2025年6月18日，FDA批准tafasitamab-cxix（商品名Monjuvi，Incyte公司）联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成人患者。
04
2025年11月18日，FDA批准艾可瑞妥单抗（epcoritamab-bysp，商品名Epkinly，Genmab US公司）联合来那度胺和利妥昔单抗用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。FDA还正式批准艾可瑞妥单抗作为单药疗法用于治疗接受过两线或两线以上系统性治疗后的复发或难治性FL（该适应症于2024年获得加速批准）。
05
2025年12月3日，FDA正式批准匹妥布替尼（pirtobrutinib，商品名Jaypirca，礼来公司）用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。2023年，FDA加速批准匹妥布替尼用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。
06
2025年12月4日，FDA批准lisocabtagene maraleucel（商品名：Breyanzi，Juno Therapeutics公司，百时美施贵宝旗下公司）用于治疗既往接受过至少两线全身治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。
骨髓瘤
01
2025年7月2日，FDA加速批准linvoseltamab-gcpt（商品名Lynozyfic，再生元制药公司），一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3 T细胞衔接的双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少四线治疗[包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗]的成人复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
02
2025年10月23日，FDA批准belantamab mafodotin-blmf（商品名Blenrep，葛兰素史克），一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）抗体-微管抑制剂偶联物，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗接受过至少两线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
03
2025年11月6日，FDA批准达雷妥尤单抗-透明质酸酶fihj（商品名Darzalex Faspro，杨森生物技术公司）用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。
04
2025年11月19日，FDA正式批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro，杨森生物技术公司）联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（VCd）用于治疗新诊断的轻链（AL）淀粉样变性。该适应症于2021年获得FDA的加速批准。