前言：2026年欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会将于3月22日-25日在西班牙马德里隆重举行，现已公布摘要内容。骨髓增生异常综合征（MDS）与骨髓增殖性肿瘤（MPN）专场作为年会焦点之一，汇集了该领域移植治疗的最新研究成果。本次专场（OS01）的8项口头报告，从基因突变对预后的影响、新型GVHD预防策略、到精准的风险评分工具和前沿药物在移植桥接中的应用，全面展示了移植决策与疗效优化的最新进展。以下为本专场核心研究内容的抢先速递。

本届EBMT年会MDS & MPN专场展现了移植领域的多项重要进展：在预后评估方面，CORE评分和AlloRisk评分等新型工具为精准风险分层提供了更优选择；在移植策略方面，芦可替尼全程管理和奥雷巴替尼桥接治疗显著改善了MF和BC-CML患者的预后；在GVHD预防方面，PTCy和ATG方案在MF患者中显示出优于传统方案的GRFS；在特殊人群方面，低增生型MDS的良好预后和儿童CML的优化治疗方案为临床实践提供了新思路。这些研究成果将进一步推动MDS和MPN患者个体化治疗的发展，为更多患者带来治愈希望。

PART.1

CMML移植：遗传学改变指导风险分层

法国巴黎Laetitia Souchet带来了“基因突变在接受移植的CMML患者中的作用：一项法国队列分析”（OS01-01）。这项基于法国移植登记组（SFGM-TC）的大型回顾性研究，旨在明确影响慢性粒-单核细胞白血病（CMML）患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）结局的风险因素。结果显示，移植后2年总生存（OS）率为55%，无进展生存（PFS）率为45%。多因素分析确认，细胞遗传学风险是预测复发风险（RI）的独立因素。在基因突变层面，ASXL1突变是OS和非复发死亡率（NRM）最强的预测因子，NRAS突变也与较差的OS和PFS相关。值得注意的是，没有任何基因突变能独立预测复发风险。该研究强调了在CMML移植前风险评估中，整合细胞遗传学和特定基因突变（尤其是ASXL1）信息的重要性。

PART.2

MF移植GVHD预防策略比较

意大利罗马Patrizia Chiusolo报告了“骨髓纤维化患者接受同胞全相合供者移植后GVHD预防策略的比较：一项EBMT慢性恶性肿瘤工作组研究”（OS01-02）。该研究比较了骨髓纤维化（MF）患者接受HLA全相合同胞供者移植后，三种移植物抗宿主病（GVHD）预防方案的疗效：基于移植后环磷酰胺（PTCy）、基于抗胸腺细胞球蛋白（ATG）以及常规预防（CP）。结果显示，PTCy组与ATG组的2年GRFS相似（37% vs 41%），且均显著优于CP组（31%）。两种新型预防方案（PTCy/ATG）在降低II-IV级急性GVHD和广泛性慢性GVHD发生率上明显优于CP方案，但与之伴随的是更高的复发风险。三组间的总生存率无显著差异。研究表明，在MF的同胞全合移植中，PTCy与ATG是有效的替代预防策略，但需权衡其可能增加的复发风险。

PART.3

芦可替尼全程管理：改善MF移植预后

美国西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心Rachel Salit汇报了“芦可替尼在骨髓纤维化患者移植前、中、后给药的II期单中心前瞻性研究”（OS01-03）。为改善MF患者移植预后并降低GVHD发生率，研究团队前瞻性评估了围移植期持续使用JAK抑制剂芦可替尼联合标准预防方案（他克莫司+甲氨蝶呤）的安全性与疗效。45名中高危MF患者接受了至少8周的移植前芦可替尼治疗，并在移植后持续用药中位14.5个月。主要终点II-IV级急性GVHD发生率为31%，与中心历史对照组相比降低了40%。此外，1年时中重度慢性GVHD发生率仅为7.1%。移植相关数据同样出色：1年总生存率达95%，非复发死亡率仅2.5%，复发率6.9%。该研究提示，围移植期联合芦可替尼可显著改善MF患者的移植结局，尤其有效控制了GVHD。

PART.4

CORE评分系统：精准预测MF移植NRM

德国汉堡大学医学中心Gunnar Weise展示了“新近开发并经多中心验证的简明客观风险评价（CORE）评分预测骨髓纤维化患者移植前非复发死亡率风险”（OS01-04）。CORE评分是一个新开发的、用于预测allo-HSCT后NRM的简洁客观工具。该研究旨在验证该评分在182名MF患者队列中的预测效能。结果显示，CORE评分能有效区分NRM风险：低危、中危和高危组的2年NRM率分别为11%、27%和44%，2年OS率分别为85%、65%和56%，风险梯度清晰。在直接比较中，CORE评分对NRM的预测能力显著优于传统的造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）及其年龄校正模型。研究表明，CORE评分是一个经过多中心验证的实用工具，能为MF患者的移植前NRM风险评估提供比现有标准更精准的预测。

PART.5

奥雷巴替尼：BC-CML移植桥接新选择

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授团队的张潇予报告了“奥雷巴替尼诱导的深度缓解改善急变期慢性髓性白血病患者异基因造血干细胞移植结局：首项真实世界实践”（OS01-05）。研究首次在真实世界中比较了第三代TKI奥雷巴替尼与第一/二代TKI作为移植前桥接治疗，对急变期慢性髓性白血病（BC-CML）患者疗效的影响。研究纳入69名患者，奥雷巴替尼组在移植前获得了更优的分子学缓解：主要分子学反应（MMR）率达53.8%（对照组16.3%），完全分子学反应（CMR）率达23.1%（对照组4.7%）。这种更深的移植前缓解转化为了生存获益：奥雷巴替尼组移植后1年总生存率（89% vs 70.8%）和无进展生存率（78% vs 68%）均更高，NRM更低（10.6% vs 23%）。研究表明，奥雷巴替尼是BC-CML患者有效的移植前桥接策略，能通过诱导深度分子学反应来优化移植结局。

PART.6

AlloRisk评分：预测MF早期死亡更优

意大利米兰圣拉斐尔医院Daniele Sannipoli分析了“比较MTSS和骨髓纤维化AlloRisk Stratifier评分预测异基因造血细胞移植后早期死亡率：单中心经验”（OS01-06）。该单中心回顾性研究对比了两种专门用于预测MF患者移植相关死亡率（TRM）的工具：骨髓纤维化移植评分系统（MTSS）和EBMT基于机器学习开发的AlloRisk Stratifier评分。在54名接受现代移植方案（主要为PTCy预防）的患者中，AlloRisk评分显示出更优的判别能力。其划分的低危到高危组，1年死亡率呈现清晰的递增梯度（0%， 9%， 29%， 47%），而MTSS各风险组间的死亡率无显著差异。统计显示AlloRisk预测1年死亡率的区分度（C-index 0.726）优于MTSS（0.587）。研究表明，在当代移植领域，基于人工智能的AlloRisk Stratifier在预测早期NRM方面可能比MTSS更精准、实用。

PART.7

低增生型MDS：拉丁美洲多中心研究

巴西Fernando Barroso Duarte汇报了“来自拉丁美洲多中心研究的低增生性骨髓增生异常综合征异基因造血细胞移植结果”（OS01-07）。这项拉丁美洲多中心回顾性研究比较了低增生性MDS（h-MDS）与正常/高增生性MDS（n-MDS）患者的移植特征与结局。在458名患者中，h-MDS患者占比15.1%，他们更年轻、IPSS-R分期更早、移植前接受过化疗的比例更高。尽管两组5年总生存率无差异，但h-MDS组显示出更优的5年无进展生存率，这主要得益于其显著更低的复发率。多因素分析确认，男性与IPSS-R极高危是生存的独立不良预测因素。该研究揭示了h-MDS独特的生物学和临床特征，及其对移植后复发风险的显著影响，强调了在移植决策中区分MDS亚型的重要性。

PART.8

儿童CML移植：TKI时代的EBMT分析

奥地利维也纳Herbert Pichler展示了“TKI时代儿童慢性髓性白血病的异基因造血干细胞移植：一项EBMT儿科疾病工作组分析”（OS01-08）。这项EBMT大型回顾性研究分析了TKI时代儿童慢性髓性白血病（pCML）的移植结局。纳入209名在2006-2022年间接受移植的患儿，其中72.2%在第一次慢性期（CP1）移植。随着时间推移，移植时的疾病分期有向更晚期转变的趋势。长期随访显示，8年总生存率达82.5%，但随疾病分期进展而下降（CP1: 85.5%; 急变期: 71.3%）。在预处理方案探索中，氟达拉滨+美法仑+塞替派（FluMelThio）方案表现突出，与传统的白消安方案相比，展现出优异的生存优势（HR 0.18），且在该研究中2年生存率达100%，8年NRM为0。研究证实移植仍是TKI治疗反应不佳pCML患者的重要选择，并指出了FluMelThio作为潜在优选预处理方案的前景。

总 结

本届EBMT年会MDS&MPN专场的研究，深刻体现了该领域诊疗向精准化与个体化迈进的趋势。核心进展聚焦于三个层面：

首先，风险预测精细化，从基因层面（如CMML中的ASXL1）到综合评分工具（CORE评分、AlloRisk Stratifier），为患者筛选和预后判断提供了更锐利的“武器”。

其次，治疗策略优化，无论是MF移植中PTCy/ATG等新型GVHD预防方案的探索，还是BC-CML中奥雷巴替尼作为高效桥接药物的验证，都旨在平衡疗效与安全性，改善长期生存。

最后，疾病异质性受重视，对h-MDS生物学特性的认识及其对移植结局的独特影响，提示未来治疗需进一步细分人群。

总体而言，这些研究共同指向一个更智能、更精准的移植决策时代，致力于为每位MDS/MPN患者找到最佳的治疗路径。