编者按：随着靶向治疗和免疫治疗的快速发展，白血病治疗领域发生了翻天覆地的变化。在日前召开的“中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会及骨髓瘤筹备委员会工作会议暨2024年CSCO血液及淋巴瘤、骨髓瘤疾病学术大会”上，国内外大咖、老中青专家围绕白血病诊疗方面的最新进展及热点问题展开了积极交流与热烈讨论。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀本次会议白血病青年专场的执行主席之一、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心主任魏辉教授，介绍本次会议上白血病领域的精彩亮点，并就ETP急性白血病未来治疗方向进行展望，以及CAR-T细胞治疗方面的相关难题进行剖析。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：作为本次会议白血病青年专场的执行主席，请您介绍下本次会议上在白血病领域有哪些值得关注的亮点内容？

魏辉教授：本次会议白血病专场邀请到国内白血病领域的众多专家，尤其是青年专家，对白血病领域的热点问题进行深入探讨。在急性髓系白血病（AML）方面，主要是针对复发难治性AML的小分子靶向药物，包括BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH抑制剂以及未来有望上市的新兴药物的应用现状及发展前景展开交流。在急性淋巴细胞白血病（ALL）方面，重点是大家非常关注的免疫治疗，包括CAR-T细胞治疗、抗体免疫治疗，特别是双功能抗体的出现，给急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的治疗模式和治疗疗效带来翻天覆地的变化。经过本次专家们的相互交流、经验分享，将会极大促进新治疗方案和药物在临床的更好应用，最终惠及更多白血病患者。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：在本次会议上，您以《ETP急性白血病的诊断与治疗》为题进行了汇报，请您谈谈近年来在ETP急性白血病的诊断和治疗方面有哪些重要更新？

魏辉教授：对于ALL的诊断分型越来越精细化，其中早期前体急性T淋巴细胞白血病（ETP-ALL）是近十多年来新认识的一种类型，它起源于最早期的T淋巴细胞，具有独特的临床特征，包括CD3阳性、CD7阳性，CD5阳性率＜75%，同时伴有髓系/干细胞特征，因此从疗效上看，其短期疗效明显较差，同时很多研究发现其长期疗效也不佳。目前化疗仍是治疗ETP-ALL的基础，但新型免疫治疗、靶向治疗，包括维奈克拉、CAR-T细胞治疗、CD38抗体治疗等在ETP-ALL中的尝试应用，有望成为未来的治疗方向。

《肿瘤瞭望-血液时讯》：CAR-T细胞治疗是近年来血液肿瘤领域的研究热点，请您谈谈CAR-T细胞治疗在白血病领域的研究进展以及还面临哪些难题？

魏辉教授：作为肿瘤领域的研究热点，CAR-T细胞治疗在白血病领域的应用分为几个方面：首先在B-ALL方面，目前CAR-T细胞治疗非常重要，甚至在某种程度上是治疗复发难治性B-ALL的首选方案，这主要是由于B-ALL具有比较好的靶点，包括CD19、CD22靶点。其次在急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）方面，正如上面提到的ETP-ALL，T-ALL也有相对比较好的靶点，比如CD7靶点，但是CAR-T细胞治疗在T-ALL的应用方面还面临一些脱靶问题，因此在未来需要进一步探索。最后在AML方面，由于髓系白血病的发生与造血干/祖细胞（HSPC）存在较多交叉重叠，目前尚缺乏特别有效的治疗靶点，因此CAR-T细胞治疗往往面临着比较严重的脱靶问题，主要表现为比较明显的骨髓抑制和免疫抑制。如何找到更加特异有效的靶点，即几乎在所有的髓系白血病细胞上表达的靶抗原，是CAR-T细胞治疗AML面临的主要挑战，也是未来CAR-T细胞治疗领域需要探索和研究的问题。

专家简介

魏辉 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

主任医师，博士生导师

白血病诊疗中心主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任

中华医学会血液学分会委员，白血病淋巴瘤学组副组长

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会副主任委员

Hematological Oncology副主编

主要从事白血病的基础和临床研究