汇聚全球精英，引领血液新潮。第30届欧洲血液学会年会（EHA 2025）于6月12日至15日在意大利·米兰盛大召开。在本次大会上，北京协和医院韩冰教授团队的一项研究入选口头报告，聚焦于新诊断非输血依赖型非重型再生障碍性贫血患者（NTD-NSAA）的治疗。研究提出，在这一人群中，传统免疫抑制治疗联合促红系成熟剂罗特西普（luspatercept）可显著提高早期应答率，加速血象恢复，并在≥60岁患者中展现出更为突出的治疗优势。《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀韩冰教授对此进行介绍和点评，以飨读者。
摘要号：S184
标题：EFFICACY AND SAFETY OF CYCLOSPORINE PLUS LUSPATERCEPT VERSUS CYCLOSPORINE IN NEWLY DIAGNOSED NON-TRANSFUSION-DEPENDENT NON-SEVERE APLASTIC ANEMIA: A PROSPECTIVE RANDOMIZED TRIAL
中文标题：环孢素联合罗特西普 vs. 环孢素单药治疗新诊断非输血依赖型非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性：一项前瞻性随机试验
第一作者：Zhuxin Zhang
通讯作者：韩冰
研究背景
再生障碍性贫血（AA）患者的贫血治疗存在尚未满足的临床需求。罗特西普通过促进晚期红细胞分化促进红系成熟，对骨髓增生异常肿瘤患者具有令人满意的疗效。
研究目的
评估并比较环孢素（CsA）联合罗特西普与环孢素单药治疗新诊断非输血依赖型非重型AA（NTD-NSAA）的疗效和安全性。
研究方法
将新诊断的NTD-NSAA患者按1:1的比例随机分配到环孢素联合罗特西普组或环孢素单药治疗组。比较两组的疗效、安全性、克隆演变及生存率。
研究结果
最终分析共纳入58名患者，其中29名接受环孢素联合罗特西普治疗，29名接受环孢素单药治疗。中位随访时间为9个月（范围：6-20 个月）。在第3个月时，环孢素联合罗特西普组与环孢素单药组的总缓解率（ORR）分别为69.0%和37.9%（P=0.018）；第6个月时，分别为86.4%和56.0%（P=0.023）；随访结束时，分别为62.1%和48.3%（P=0.291）。与环孢素单药治疗组相比，环孢素联合罗特西普组的患者达到缓解的时间更短（P<0.001）。在环孢素联合罗特西普治疗组中，最常见的不良事件（AEs）为肌酐升高（10.3%）、牙龈增生（6.9%）、关节痛（6.9%）和背痛（6.9%）。在环孢素单药治疗组中，最常见的不良事件是牙龈增生（10.3%）、肌酐升高（6.9%）和胃肠疾病（6.9%）。在接受环孢素联合罗特西普治疗的患者中，有2例分别在第9个月和第17个月复发；在接受环孢素单药治疗的患者中，有1例在随访的第12个月复发。对年龄<60岁和≥60岁的患者进行的事后亚组分析显示，在<60岁的患者中，环孢素联合罗特西普组与环孢素单药组的ORR无显著差异。然而，在≥60岁的亚组中，环孢素联合罗特西普组的ORR在第3个月和第 6 个月均高于环孢素单药组（P分别为0.032和0.029）。
研究结论
环孢素联合罗特西普治疗较环孢素单药治疗展现了更高的缓解率和更短的缓解时间，且不良反应可接受。按年龄进行的亚组分析表明，环孢素联合罗特西普在≥60岁患者中的优势更为显著。
专家点评
在本次EHA大会上，我们团队系统性报告了罗特西普联合环孢素（CsA）治疗新诊断非输血依赖型非重型再生障碍性贫血（NTD-NSAA）的前瞻性随机研究结果。传统的CsA单药治疗虽安全性良好，但起效慢、反应率有限。本研究显示，联合罗特西普后，患者在第3和第6个月的总缓解率显著提高，且起效时间明显缩短，提示该方案可加快红系重建，有望减少病程进展及输血风险。
值得强调的是，我们还观察到这一联合方案在≥60岁患者中获益更为明显，提示年龄可能是影响治疗选择的重要因素。这一发现对临床实践具有现实指导意义：在≥60岁人群中，合理联合促红药物可能带来更优获益。而在安全性方面，两组的不良事件发生率总体相近，且均可管理，进一步增强了联合用药的可行性。
未来，我们将继续扩大样本量并延长随访时间，评估该治疗策略对克隆演变和长期生存的影响，期望为不同风险层级的AA患者提供更精准、有效的治疗方案。
专家简介
韩冰 教授
北京协和医院
北京协和医院血液内科主任医师，博士生导师
北京协和医院血液科红细胞疾病组组长
国际IPIG工作组核心成员
中华医学会血液学分会红细胞疾病组副主任委员
中华医学会血液学分会罕见病学组PNH组长
中华医学会老年医学会血液学分会第二届委员会红细胞疾病学术工作委员会副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS和MPN工作组第二届委员会副组长
中国女医师协会MDS疾病组副组长
北京癌症防治学会红细胞专委会副主任委员
白求恩精神研究会检验医学分会细胞形态学专业委员会副主任委员
中国医师协会检验分会红细胞疾病诊断副主任委员
中华医学会老年血液分会常委
世界中医药联盟常务理事
北京罕见病学会委员