编者按：2025年7月11日至12日，2025高博血液学术大会在北京隆重召开。本次大会汇聚国内外造血干细胞移植、靶向与免疫治疗、儿童血液肿瘤、护理、血液病诊断等多学科专家学者，共同探讨血液病诊断与治疗的最新进展，旨在进一步提升血液病患者的治愈率与生存质量。会议期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀北京高博医院潘静教授接受专访，深入阐释了“异病同治”理念的核心内涵、典型实践案例及未来发展方向，为免疫治疗在跨疾病适应证中的应用提供了重要思考方向。
Q1
您今天讲座的主题是“免疫治疗时代的异病同治”。能否请您先为我们解释一下，在免疫治疗的语境下，“异病同治”具体指的是什么？提出该概念的出发点是什么？
潘静教授：在免疫治疗时代背景下，CAR-T细胞治疗作为最具突破性的免疫治疗技术之一，其核心机制在于通过基因工程改造的T细胞实现精准靶点识别与杀伤。具体而言，CAR-T细胞并不具备传统意义上区分肿瘤细胞与正常细胞的固有逻辑，其作用效能完全依赖于预先设计的特异性靶点。以CD19靶向CAR-T细胞为例，其作用模式遵循"CD19阳性细胞即被识别为杀伤目标，CD19阴性细胞则不予攻击"的判定原则。
这种基于靶点识别的治疗逻辑，决定了CAR-T细胞治疗的疗效表现及并发症发生均与其对靶点细胞的特异性杀伤密切相关。在免疫治疗框架下，"异病同治"的实现基础在于不同疾病存在相似的致病机制——当致病关键细胞恰好为CAR-T细胞的靶点细胞时，即可通过同一治疗策略实现跨疾病适应证的治疗。
典型实例是在B细胞相关疾病中，B细胞急性淋巴细胞白血病的恶性克隆通常为CD19阳性细胞；而多种自身免疫性疾病的发病机制与B细胞功能紊乱密切相关，其关键的效应细胞亦为B细胞。因此，二者均可通过靶向CD19的CAR-T细胞治疗达成治疗目的，这充分体现了免疫治疗时代"异病同治"的临床应用价值。
Q2
您认为目前令人鼓舞的、具有潜在跨多病种治疗前景的“共同靶点”或“核心免疫调节机制”是什么？能否分享一下最能体现“免疫治疗异病同治”理念的成功案例？比如，同样的免疫治疗策略是如何跨越不同病种发挥显著疗效的？
潘静教授：CAR-T疗法领域中跨病种治疗的成功典范，并非基于临床预设的跨适应症用药策略，而是源于临床观察。例如，一名系统性红斑狼疮（SLE）合并淋巴瘤的患者，在接受CD19 CAR-T细胞治疗淋巴瘤后，其狼疮疾病同步获得显著缓解。该现象提示临床研究者，尽管系统性红斑狼疮与B细胞恶性肿瘤分属不同疾病类别，但两者均存在关键的、涉及CD19表达的共同致病细胞成分。在系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病中，病理机制源于B淋巴细胞功能紊乱；而B细胞恶性肿瘤则源于恶性B细胞克隆性增殖。此时，运用CAR-T细胞的核心作用机制在于特异性地识别并清除表达其靶抗原（如CD19）的细胞群体，而不区分该细胞是否为恶性。
因此，当致病的关键机制均依赖于表达相同靶抗原的细胞时，靶向该抗原的CAR-T疗法可实现跨越传统疾病分类的疗效——即通过清除共同的关键致病细胞群，达到实质性的“异病同治”。
Q3
随着 CAR-T 细胞治疗、双特异性抗体等新型免疫疗法的发展，“异病同治” 的边界正在不断拓展，您认为未来血液科领域在这一理念的实践中，可能的突破方向是什么？对于年轻血液科医师而言，要在临床中灵活运用 “异病同治” 思维，需要构建怎样的知识体系或临床思维模式？
潘静教授：在探讨免疫治疗"异病同治"理念时，需客观认识其临床应用的复杂性。尽管CD19 CAR-T细胞治疗在B细胞急性淋巴细胞白血病与系统性红斑狼疮中均展现出治疗潜力，但实际药代动力学、安全性等特征可能存在一定差异。
因此，对于未来免疫治疗领域的扩展——不仅限于血液系统疾病，也包括向狼疮脑病或自身免疫性脑炎等中枢神经系统等新领域的探索——需要认识到，跨病种治疗不仅需针对核心致病机制，还需关注不同疾病独特的异质性和处理要点。
此外，不同疾病亚型对靶点选择的敏感性差异日益受到关注。以干燥综合征、系统性硬化症等结缔组织病为例，可能更适合采用靶向CD19/CD20的双靶点CAR-T策略，而非单一靶向CD19，其内在生物学机制仍有待深入研究。
这些实践观察提示，免疫治疗的"异病同治"并非简单套用同一治疗模板，而是需在靶点共性基础上，深入解析不同疾病的特异性病理机制，结合药代动力学特征、组织微环境差异及疾病亚型特点，进行个体化治疗策略优化。未来仍需通过基础与临床研究，进一步阐明靶点选择、细胞改造技术及联合治疗方案的优化路径，以推动免疫治疗向更精准、更广泛的临床应用发展。
潘静 教授
北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任
副主任医师；医学/基础免疫学博士
学术任职：
中国药科大学硕士研究生导师
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会青年委员
广东省临床医学学会小儿血液肿瘤专业委员会细胞免疫治疗学组顾问
北京市医药卫生科技创新成果转化专家库专家
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会青年委员
专业经历和特长简介：
擅长白血病CAR-T细胞免疫治疗及转化研究。2017年率先提出B- ALL的CAR-T的分层治疗，优化CAR-T治疗过程中的并发症处理，建立CAR-T治疗后的疗效监控体系，进行相关探索性研究。相关的CD19CAR-T临床研究、CD22CAR-T临床研究、CD19-22序贯CAR-T研究等，较早发表在国际血液病权威杂志期刊Lancet Oncology、blood和Leukemia。 2019年率先在全球提出供者CD7 CAR-T治疗难治复发T-ALL/LBL患者的临床策略。同时进行治疗相关机制研究，优化难治复发T-ALL/LBL患者CAR-T治疗策略。2024年相关供者CD7 CAR-T细胞治疗难治复发T-ALL/LBL患者的长期数据；自体CD7 CAR-T、供者CD5 CAR-T治疗相关数据均在国际血液病权威杂志期刊Nature Medicine，JCO和JHO上。并多次在国内外学术会议（美国临床肿瘤大会ASCO、美国血液年会ASH、欧洲血液年会EHA、日本血液年会JSH）汇报团队免疫治疗的最新进展。其中，CD22CAR-T临床研究、CD19-22序贯CAR-T研究、CD7CAR-T临床研究的短期和长期随访数据的4篇文章被《ESI》高被引论文