编者按：2025年7月11日-13日，“中国临床肿瘤学会（CSCO）第九届血液肿瘤学术大会”在哈尔滨盛大召开。会议汇聚了国内外血液领域的顶尖专家，围绕白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤，深入探讨了基础研究、创新药物研发、精准诊疗策略以及临床转化应用等多个重要话题。在本次会议上，南方医科大学南方医院张钰教授发表了题为《南方医院AML诊疗路径优化》的精彩报告，并在接受《肿瘤瞭望-血液时讯》的采访中，进一步介绍了南方医院在急性髓系白血病（AML）诊疗路径上的创新举措和实践经验。
《肿瘤瞭望-血液时讯》您认为AML的早期诊断在治疗路径优化中占有怎样的地位？南方医院在这方面有哪些创新措施，以确保患者能够在最短时间内得到精准诊断？
张钰教授：白血病的诊断较为复杂，通常需要通过骨髓穿刺、流式细胞术、分子遗传学检测等手段进行综合评估。尽管如此，白血病仍具有一些早期症状和体征，能够为临床提供初步识别的依据。在AML的早期诊断中，我们特别关注患者的前期血液病史（AHD）以及原发性肿瘤病史。髓系白血病中，有一类被称为“继发性白血病”，这一类患者通常有既往的肿瘤病史，特别是接受过化疗或放疗的患者，这些患者属于高危群体。因此，识别这类患者至关重要。
此外，患者的分子遗传学特征也是评估其疾病风险的重要依据。通过这些分子标志物，我们可以更加精准地评估患者的预后风险，并为其制定个体化的分层治疗策略。该策略有助于优化治疗方案，提升疗效，并有效地管理患者的疾病风险。
《肿瘤瞭望-血液时讯》在确诊后，如何根据AML的具体分型和病理特点制定个性化治疗方案？南方医院在治疗路径的优化过程中，如何确保治疗方案的精准性和个性化？
张钰教授：目前，我们医院白血病的分层治疗策略与最新版欧洲白血病网络（ELN）的建议一致，遵循“量体裁衣”即Fitness治疗原则。治疗决策中的“Fitness”评估主要依据两个关键因素：一是患者的体能状态及合并症，评估其是否能够耐受某一特定治疗方案；二是根据患者的遗传学特征，判断其对某种治疗的敏感性。
例如，对于一位60岁以上的患者，若其基因分型表现为核结合因子，我们通常会选择强化疗作为诱导治疗，以确保疗效。同样，对于一些年轻患者，尽管其年龄较轻，但若遗传学表现为高危分子特征，我们则倾向于让其参与临床试验，采用靶向治疗策略，如我中心正在进行的HVA RCT研究。若诊断中发现FLT3-ITD突变，我们会在治疗方案中加入FLT3靶向药物；同样，若发现IDH突变，也会根据具体情况加入相应的靶向治疗。这种个体化治疗策略最大限度地提高了治疗效果，同时减少了不必要的副作用。
《肿瘤瞭望-血液时讯》AML的治疗不仅仅依赖于初期治疗，南方医院在治疗全程中的管理和监测方面有哪些独特的做法，以确保患者能够实现长期的缓解和生存？
张钰教授：AML的全程管理是我科髓系白血病治疗的特色之一，涉及诊断评估、诱导治疗决策、缓解后分层治疗决策及治疗监测四个关键环节。
以缓解后治疗为例，在AML患者诱导治疗获得完全缓解的背景下，如何制定后续治疗方案是临床中的一项重要决策。我们依据遗传学特征结合微小残留病（MRD）动态监测进行分层决策。例如对于中危AML患者，若能够在早期实现MRD转阴并持续维持，则通常采用化疗或自体造血干细胞移植的治疗方案，可获得较好的生存预后。然而，若患者的MRD未能转阴，则需尽早纳入异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的治疗路径。
此外，在治疗后的监测中，我们特别重视MRD的动态评估。对于低中危的患者，目前尚缺乏很好的长期维持治疗方案，因此，依靠治疗结束后对MRD状态的动态监测进行抢先干预，是一种重要的策略，我们将此称为“抢先维持治疗”。这种方法不仅能够降低治疗的毒性，还能及时发现患者是否复发，从而为后续干预提供依据。
《肿瘤瞭望-血液时讯》随着免疫疗法和靶向治疗的逐步普及，您认为AML治疗路径的未来将如何发展？在新的治疗技术下，AML患者的整体治疗策略会面临哪些变化？
张钰教授：目前，国内可用于AML的靶向治疗药物仍较为有限，主要包括维奈克拉、艾伏尼布和吉瑞替尼。如何将这些靶向治疗药物更好地整合到现有治疗体系中，是国内学者们的重要探索方向。主要集中在以下两个方面：
一方面，对于年轻患者，强化疗联合靶向治疗的策略有望取得突破，特别是强化疗联合Menin抑制剂，针对MLL重排和NUP98重排相关的髓系白血病，展现出巨大的潜力，可能为解决这一临床难题提供有效途径。
另一方面，对于不能耐受强化疗的老年患者，这类患者往往伴有多种基因突变。针对该类人群，采用靶向联合治疗的策略能够减少治疗毒性，同时提高耐受性，获得较好的缓解效果。例如，针对IDH1突变的AML患者，若同时存在FLT3突变，传统治疗难以达到缓解效果。然而，通过将吉瑞替尼与艾伏尼布联合应用，可以显著改善患者的缓解率。未来，AML的靶向治疗应精准识别其特异性克隆，基于克隆特征匹配合适的靶向药物组合，从而实现低毒高效的治疗效果。
此外，AML治疗领域另一个显著进展是移植与免疫治疗的优化。由于AML具有极强的异质性，尽管已有大量研究探索CAR-T细胞疗法在AML中的应用，但其在靶点选择、毒性、安全性及疗效等方面仍面临诸多挑战。因此，造血干细胞移植依然是AML治疗中不可或缺的重要手段。考虑到移植治疗的毒性及治疗相关死亡风险，针对预处理方案优化、移植后维持治疗及免疫治疗预防复发方面的持续探索，也是未来治疗的一个关键方向。
张钰 教授
南方医科大学南方医院
南方医科大学南方医院血液内科急性髓系白血病亚专科主任
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组委员
中国老年医学会血液学分会常务委员
海峡两岸医药卫生交流协会血液学专委会委员
中国抗癌协会肿瘤血液病学专业委员会委员
中国抗癌协会CACA指南编委及认证医师
中国临床肿瘤学会CSCO白血病专委会委员
广东省药学会区域伦理委员会副主任委员
广东省老年保健协会血液病专业委员会副主任委员
广东省预防医学会血液肿瘤专业委员会常务委员
广东省医学会内科学分会委员
广东省医学会血液病学分会白血病学组委员