编者按:在造血干细胞移植领域,移植物抗宿主病(GVHD)的早期识别与精准干预一直是临床管理的难点之一。在2025年欧洲血液学会(EHA)年会上,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)姜尔烈/陈俊仁/曹易耕教授关于自主人工智能(AI)模型——daGOAT精准预防急性GVHD(aGVHD)的研究,成功入选大会口头报告(S261),受到广泛关注。该模型联合低剂量预防性治疗显著降低了移植后重度aGVHD的发生率,实现了从风险预测到临床干预的智能闭环。《肿瘤瞭望-血液时讯》现场专访曹易耕教授,带您走进这项AI赋能血液移植的新探索。
《肿瘤瞭望-血液时讯》恭喜您的研究入选大会口头报告,daGOAT模型是本次研究的核心亮点,您能否介绍下该AI模型的设计理念?它与传统风险评估工具有何不同?
曹易耕教授:首先,非常高兴能够借助《肿瘤瞭望-血液时讯》平台,与各位同道分享我们的研究成果。同时,我们也非常荣幸本研究能够入选EHA大会的口头报告。daGOAT模型与现有的评分系统或其他人工智能模型相比,有两个突出的特点:
第一,能够实现实时、动态的数据处理与分析。这个模型可以理解为一个“智能扫描仪”,能够在患者造血干细胞移植后持续获取并分析大量临床数据。这种信息的丰富性和时效性决定了必须依赖AI来完成数据整合与模式识别。
第二,不仅能进行风险预测,还可进行分级评估,并主动触发临床决策。在移植后的第17到23天,模型会反馈预测结果,判断该患者是否可能发生急性GVHD(aGVHD)。不仅如此,模型还可以对风险进行分级评估(如中度或重度)。基于这一预测结果,模型将直接驱动临床决策流程——如果判定为高风险,系统会自动提示临床医生启动干预措施,如预防性用药。因此,daGOAT是一个真正的自主AI。
《肿瘤瞭望-血液时讯》在daGOAT模型指导下,重度aGVHD发生率降至5%,且未增加药物相关不良反应。您如何解读这一“AI精准识别+低剂量干预”方案的临床价值?未来这一模式是否有望常规化应用于半相合(Haplo)等移植策略中?
曹易耕教授:在本项Ⅱ期临床研究中,我们共纳入了110例接受造血干细胞移植的患者。基于daGOAT模型进行风险预测,并联合低剂量的预防性治疗后,研究人群重度aGVHD的发生率显著下降,仅为5%,而历史对照组的发生率为16%。这一结果提示:daGOAT模型结合干预策略,能够有效降低重度aGVHD的发生风险,具有明确的临床价值。
更重要的是,该模型已成功嵌入我们的临床信息系统,进入实际应用阶段。尽管当前研究已完成,但我们仍在持续使用daGOAT模型为每一位移植患者提供实时风险评估与决策支持。下一步,我们计划启动多中心的临床研究,进一步验证模型的适用性与推广价值,期望将其推广至更多医疗机构,惠及更广泛的患者群体。
在此,我也想简要回应大家关于“AI是否会取代医生”的关注。作为临床医生,我们当然不希望被AI取代。但之所以研发并推动daGOAT模型的临床落地,正是因为我们在重度GVHD的早期识别和风险预测方面,长期面临极大挑战。尽管我们已广泛采用如PTCy、ATG等多种预防策略,但仍缺乏有效手段判断哪些患者将发展为重度GVHD。daGOAT模型的出现,极大缓解了这一难题,得到了临床医生的高度认可,也赢得了患者的积极反馈与支持。
《肿瘤瞭望-血液时讯》本研究为自主AI在血液移植领域的应用迈出了关键一步。接下来,贵团队是否有计划开展多中心验证研究,或将AI扩展应用于感染管理、免疫调控等其他移植并发症的预测与干预?
曹易耕教授:目前,我们这项关于daGOAT模型的Ⅱ期临床研究,主要评估其安全性和有效性。从目前的数据来看,结果令人振奋,显示出较强的应用潜力。下一步,我们计划在该研究正式发表后,进一步将模型在更大范围内的推广应用。我们也非常期待有更多中心的专家同道加入,共同推动这一自主AI工具在真实医疗体系中的落地转化。
我们相信,daGOAT模型不仅有望极大减轻临床医生在移植管理中的工作负担,还能够切实提升患者的预后和生活质量,为临床带来真正的价值。
此外,关于您提到的感染、慢性GVHD及疾病复发等问题,我们也高度关注。众所周知,GVHD、感染与复发一直被视为造血干细胞移植后的“三座大山”,也是我们一直在努力攻克的方向。不过,由于AI模型的开发和验证需要时间与系统性支持,我们也希望在未来能够就这些方向开展更多研究,并持续与各位同道分享我们的探索和进展。
专家简介
姜尔烈 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)干细胞移植中心主任
医学博士、主任医师、博士生(后)导师
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
CSCO白血病专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员,造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
《中华血液学杂志》、《白血病·淋巴瘤》等杂志编委
陈俊仁
中国医学科学院血液病医院 (中国医学科学院血液学研究所)
博士、研究员、博士生导师、中国医学科学院北京协和医学院特聘教授,现任中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)信息与资源中心首席技术专家。
1996-2002年就读于台湾大学,获M.D.学位,2004-2008就读于哈佛大学分子细胞生物学专业,获博士学位,2011-2014就读于华盛顿大学(圣路易斯)获工商管理硕士学位。2010.7-2016.6工作于美国Fortune 500生物技术企业,2016.10-2020.6工作于中国种子集团有限公司及中国中化集团,2020.7至今工作于中国医学科学院血液病医院,2017年入选武汉市发改委“武汉‘光谷3551’人才计划”;2018年入选中央组织部“国家人才创新长期项目”。
现主要研究方向为将数据科学应用于血液系统疾病研究领域,从真实世界挖掘数据来回答临床问题,现已开展的研究主要围绕在血液系统疾病患者的全景医学数据开展科学研究。从血液病的诊断、治疗和预后等全维度,根据不同疾病亚型的发病特点、不同诊疗指标的综合考量、不同治疗模式的实践评价等方面,结合数据科学技术,解决多学科领域交叉的共性难题,通过交叉研究产出重大科学突破,促进数据科学与医学研究领域知识体系的融通发展。近三年以通讯作者身份在“Nature Computational Science”、“American Journal of Hematology”、“Leukemia”、“Blood”等国际权威杂志发表论文13篇。
曹易耕 教授
中国医学科学院血液病医院 (中国医学科学院血液学研究所) 干细胞移植中心
中共党员,医学博士 哈佛大学访问学者
中心主任秘书; 副主任医师;
北京协和医学院硕士研究生导师;
中组部、团中央第23批援青博士服务团成员;完成青藏高原首例异基因造血干细胞移植。
青海省 昆仑英才 高端创新人才“领军人才”;青海大学硕士研究生导师;青海大学特聘专家;
中华医学会血液学分会 造血干细胞应用学组 秘书;
中国生理学会血液生理学专业委员会移植与免疫治疗学组委员,中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专业委员会委员,高原医学专家咨询委员会临床医学领域委员,天津市血液与再生医学会委员;天津市健康教育协会委员;天津市健康教育协会血液病学专委会(分会)委员;
第一作者发表SCI论文10余篇, 包括Am J Hematol 、Nature computational science、 Biol Blood Marrow Transplant 等。主持多项国家级、省部课题7项,包括“国家自然科学基金”青年科学基金项目、“天津市卫生健康科技项目”面上项目等;主要参与国家级、省部级及科学院院级课题8项。
《中华血液学杂志》、《Hematological Oncology》、《Frontiers Immunology》等杂志审稿专家。