编者按：2025年6月6~8日，“2025国际血液病学临床与转化研讨会暨第十届血液肿瘤两江论坛”在重庆市隆重召开，旨在加强国内外血液病学领域的学术交流，促进血液病基础研究、转化与临床研究的深入发展。在本次会议上，多发性骨髓瘤（MM）的治疗进展成为热点话题之一，尤其是高危/超高危多发性骨髓瘤（HRMM）。为了深入掌握该方面的最新动态，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀采访了北京大学血液病研究所的路瑾教授，围绕HRMM的诊疗进展及存在的问题进行了精彩讲解。

《肿瘤瞭望-血液时讯》请您谈一谈目前高危多发性骨髓瘤（HRMM）治疗中亟待解决的问题？

路瑾教授：我认为目前在高危多发性骨髓瘤（HRMM）的诊疗中主要存在两大方面的问题，首先，关于HRMM的定义仍处于不断的动态变化中，现有的分层体系（ISS、R-ISS、R2-ISS、IMWG及MPSS等）尚无法完全将HRMM患者正确筛选出来，在评估患者的预后方面仍不够精准。并且需要指出的一点是，不同的预后分层均基于特定的治疗体系，而MM治疗快速进展导致原有分层体系显露出不足之处，即预后分层体系总无法精准评判患者真实预后。
 

其次，在治疗方面，高危骨髓瘤（HRMM）患者约占MM患者的22%~30%左右，其中超高危约占9%，对于超高危MM患者而言，其治疗难度更大，尽管采用四药联合方案（加入卡非佐米和达雷妥尤单抗）用于一线治疗，然而其中位无进展生存（mPFS）仍明显短于高危和标危MM患者，中位PFS仅为3年左右；若超高危MM患者无法接受如此高强度方案治疗时，其中位PFS将会更差。因此，超高危MM患者也是当前治疗的主要难点。

《肿瘤瞭望-血液时讯》超高危MM患者的治疗难度大，预后差，临床上应如何实施个体化治疗策略？

路瑾教授：对于超高危MM患者的治疗原则也是相同的，首先将患者分为适合移植和不适合移植两大类，对于适合移植的超高危患者，应优先考虑移植，推荐进行双次自体干细胞移植（ASCT），能带来更佳的疗效，追求的目标为缓解的深度和PFS。对于不适合移植的超高危患者，首先应进行老年体能状况评估，应综合考虑治疗的有效率和生存质量之间的平衡。对于体能状况良好和中等健康的超高危患者，推荐与适合移植患者相同的方案持续治疗；对于虚弱的高危患者，应根据耐受情况选择个体化治疗，推荐虚弱患者参加免疫疗法的临床研究。

《肿瘤瞭望-血液时讯》谈一谈超高危MM治疗方面的未来展望？预测一下哪些治疗可能会带来疗效的重大突破？

路瑾教授：超高危MM患者是当前治疗的难点，我预测可能会有以下治疗手段会为此类患者带来一定的疗效突破：1. 新药组合：例如，Teclistamab（特立妥单抗）及Elranatamab（BCMA/CD3双抗）用于一线治疗或联合GRPC5D/CD3双抗，这有可能成为未来超高危MM患者的治疗选择。2. CAR-T在用于更早线的MM治疗。3. 自体干细胞移植（ASCT）在超高危MM患者中仍有不可替代的作用。

专家简介

路瑾 教授

北京大学血液病研究所

主任医师 副教授 博士生导师

北京大学人民医院，北京大学血液病研究所
中国医师协会血液科医师分会总干事、常委
北京医师协会血液医师分会会长
中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员兼组织细胞疾病专业委员会副主任委员
中国老年医学会血液病学分会副会长兼多发性骨髓瘤学术委员会主任委员
中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长
中国女医师协会血液病专业委员会多发性骨髓瘤及相关疾病专业学组副组长
中国及国际原发系统性淀粉样变性协作组成员
国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员
国际肾脏与单克隆免疫球蛋白病研究组委员