2025年12月6～9日，第67届美国血液学会（ASH）大会将在美国奥兰多盛大召开。作为ASH 最具分量、只在大会前夕公开的顶级精选摘要，最新突破性摘要（LBA）旨在呈现具有重大影响的最新研究成果与最前沿科研进展。本期特别整理最新公布的6项LBA核心要点，涵盖CAR-T 体内基因疗法、免疫性血小板减少症革新治疗、新一代BTK抑制剂、遗传性骨髓衰竭前沿诊断、围手术期输血管理策略，以及RRMM免疫治疗新标准等，带您抢先掌握本届ASH最值得关注的重磅亮点。

最新突破性摘要专场

Late-Breaking Abstracts Session

专场类型：重点会议（Marquee Sessions）

报告地点：OCCC - West Hall D2

报告时间：12月9日上午7:30至9:00（美国东部时间）

LBA-1

标题：Minimal residual disease (MRD)-negative outcomes following a novel, in vivo gene therapy generating anti–B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor (CAR)-T cells in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM): Preliminary results from inMMyCAR, the first-in-human phase 1 study of KLN-1010

中文标题：新型体内基因疗法生成抗B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中实现微小残留病（MRD）阴性：首个人体I期研究inMMyCAR的KLN-1010初步结果

汇报人及单位：Phoebe Joy Ho，澳大利亚新南威尔士州坎珀当皇家阿尔弗雷德王子医院

研究核心内容：KLN-1010是一种新型体内基因疗法，通过静脉输注在体内生成抗BCMA CAR-T细胞，用于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。首批三名患者（61-72岁，既往3-4线治疗、高危细胞遗传学）接受治疗，无需淋巴清除化疗，签署同意至输注仅需13-18天。输注后两名患者出现轻中度输注反应及2级CRS，无神经毒性或严重血液学毒性，未发生治疗相关感染。CAR-T细胞在外周血和骨髓中成功扩增，峰值在第15天，主要为记忆表型T细胞。所有患者在第1个月实现MRD阴性（10-5～10-6），疗效随时间加深，第3个月最佳为极好部分缓解（VGPR）。初步结果显示，KLN-1010具有可喜的临床活性、可控毒性及便捷给药优势，为体内即用型CAR-T疗法在RRMM提供了新的潜在治疗途径。研究仍在进行中，后续更新结果值得期待。

LBA-2

标题：Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab plus eltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who failed first-line corticosteroid treatment

中文标题：Ianalumab联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线糖皮质激素失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的随机、双盲III期研究——VAYHIT2研究的主要结果

汇报人及单位：Hanny Al-Samkari，美国马萨诸塞州波士顿麻省总医院血液肿瘤科

研究核心内容：VAYHIT2是一项随机、双盲、III期研究，评估Ianalumab联合艾曲泊帕在一线糖皮质激素治疗失败的ITP患者中的疗效和安全性。152例患者按1:1:1分组接受Ianalumab 9 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂联合艾曲泊帕，每月静脉输注一次，共4次，同时口服艾曲泊帕 16周并逐步减量。结果显示，Ianalumab 9 mg/kg显著延长治疗失败时间（TTF，HR 0.55，P=0.021），6个月稳定反应率（SR6）达62.0%，优于安慰剂（39.2%）；3 mg/kg组SR6为56.9%。第6个月血小板≥50×10⁹/L和≥100×10⁹/L的缓解/完全缓解率分别为73.5%/55.1%（9 mg/kg）与48.0%/26.0%（安慰剂）。9 mg/kg组患者疲劳评分改善更明显（-7.7 vs -3.6）。各组总体耐受良好，≥3级不良事件和感染发生率可控，无因治疗中断Ianalumab。研究表明，Ianalumab联合艾曲泊帕可延长TTF、提高稳定反应、减轻疲劳，并可能在ITP早期发挥疾病修饰作用，为二线治疗提供新策略。

LBA-3

标题：Pirtobrutinib vs bendamustine plus rituximab (BR) in patients with CLL/SLL: First results from a randomized phase III study Examining a non-covalent BTK inhibitor in untreated patients

中文标题：匹妥布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗CLL/SLL患者：针对未经治疗患者的非共价BTK抑制剂III期随机研究的首个结果

汇报人及单位：Wojciech Jurczak，波兰克拉科夫国家肿瘤研究所

研究核心内容：BRUIN CLL-313 III期随机试验比较了匹妥布替尼与标准苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）方案在未经治疗的CLL/SLL患者中的疗效和安全性。282例患者随机接受匹妥布替尼单药（141例）或BR（141例），中位随访28.1个月。IRC评估的无进展生存期（PFS）显著改善，匹妥布替尼 24个月PFS率为93.4%，BR为70.7%（HR 0.199，P<0.0001），各IGHV亚组均获益明显。总生存期（OS）显示趋势性改善（HR 0.257），尽管BR组52.9%患者交叉使用匹妥布替尼。治疗耐受良好，≥3级不良事件发生率为匹妥布替尼 40%、BR 67.4%，停药率低（4.3% vs 15.2%），房颤/心房扑动事件罕见。中位治疗持续时间显著延长（匹妥布替尼 32.3个月 vs BR 5.6个月）。研究结果表明，匹妥布替尼可显著改善未经治疗CLL/SLL患者的PFS，耐受性良好，有望成为这一患者群体（包括老年患者）的潜在新标准治疗方案。

LBA-4

标题：Whole genome transcriptome sequencing in inherited bone marrow failure syndromes and related diseases – the ibmdx study

中文标题：遗传性骨髓衰竭综合征及相关疾病的全基因组转录组测序——IBMDx研究

汇报人及单位：Lucy Fox，澳大利亚墨尔本彼得·麦卡勒姆癌症中心与皇家墨尔本医院

研究核心内容：IBMDx研究在237例疑似遗传性骨髓衰竭综合征（IBMFS）患者中系统评估了前瞻性全基因组转录组测序（WGTS）。患者年龄6个月至78岁，18岁以下占29.5%。WGTS主要使用非血液DNA，诊断率为37.1%，确诊包括遗传性血小板减少症、端粒生物学异常、Diamond-Blackfan贫血及严重先天性中性粒细胞减少症等。血液靶向测序显示14.7%存在克隆性造血，同时发现4例与血液表型无关的遗传疾病及7例次要基因异常。WGTS发现了既往未被报道的新型基因异常，如反转录转座子介导的基因破坏、聚腺苷酸化位点缺失及新调控区异常，并对部分关键基因（RPL31、TERT/TERC、TPM4）进行了功能验证，同时发现新的IBMFS相关基因（THRA、MEIS1、TUBB）。患者及护理者高度接受，参与便捷，但技术公平性仍需关注。健康经济学分析显示，每例血液学诊断成本约7,800–8,200美元。研究表明，WGTS在IBMFS诊断中高效、可接受，并推动了对新致病机制和基因的研究。

LBA-5

标题：A hospital policy of tranexamic acid to reduce transfusion in major non-cardiac surgery: The traction trial

中文标题：在大型非心脏手术中，通过医院层面的氨甲环酸用药政策减少输血需求：TRACTION试验

汇报人及单位：Brett Houston，加拿大曼尼托巴大学

研究核心内容：TRACTION试验在加拿大10家医院纳入8273例大型非心脏手术且高输血风险患者，采用随机、安慰剂对照的交叉集群设计，评估医院层面实施氨甲环酸（TXA）政策的效果。结果显示，TXA显著降低住院期间红细胞输血比例（7.4% vs. 9.8%）及输血量，同时90天静脉血栓栓塞发生率与安慰剂无差异（2.1% vs. 2.2%），达到非劣效标准；心梗、卒中、深静脉血栓形成（DVT）/肺栓塞（PE）、住院时长、ICU入住及90天生存率等安全终点亦相当。研究表明，术中常规使用TXA可在确保安全的前提下减少输血需求，支持其作为大型非心脏手术的医院级用药策略。

LBA-6

标题：Phase 3 randomized study of teclistamab plus daratumumab versus investigator’s choice of daratumumab and dexamethasone with either pomalidomide or Bortezomib (DPd/DVd) in patients (Pts) with relapsed refractory multiple myeloma (RRMM): Results of majestec-3

中文标题：特立妥单抗联合达雷妥尤单抗对比研究者选择的达雷妥尤单抗+地塞米松联合来那度胺或硼替佐米（DPd/DVd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的III期随机研究：MajesTEC-3研究结果

汇报人及单位：María-Victoria Mateos，西班牙萨拉曼卡生物医学研究所

研究核心内容：MajesTEC-3一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的Ⅲ期随机研究，比较BCMA×CD3双特异性抗体特立妥单抗联合达雷妥尤单抗（Tec-Dara）与标准三药方案DPd/DVd的疗效与安全性。研究共纳入587例接受过1-3线治疗的RRMM患者，中位随访34.5个月。Tec-Dara显著改善无进展生存（PFS），风险降低83%（HR 0.17），中位PFS未达到，而对照组为18.1个月，3年PFS率分别为83.4%与29.7%。Tec-Dara在所有预设亚组均保持一致优势，并显著提高深度缓解率：≥CR率81.8% vs. 32.1%，总体缓解率89.0% vs 75.3%，MRD阴性率58.4% vs. 17.1%。总体生存（OS）亦显著提升（HR 0.46），三年OS率83.3% vs. 65.0%。安全性方面，两组严重不良事件发生率相近；Tec-Dara感染更常见但可管理，CRS主要为1-2级，ICANS罕见。研究显示Tec-Dara作为高效、即用型免疫疗法，有望成为RRMM在首次复发时的新标准治疗模式。