在全球治疗领域，嵌合抗原受体T细胞（CAR - T）疗法虽已成为血液系统疾病治疗的革命性手段，但其高昂成本和复杂的监管壁垒始终是限制其可及性的核心障碍。近日，2025国际细胞与免疫治疗大会（CTI 2025）的全体会议上，中亚欧非等国际顶尖专家齐聚，就相关议题展开深度研讨，重点聚焦中国CAR - T产品的技术优势、成本效益及其走向国际市场的可行性路径，同时探讨了全球化背景下细胞治疗生产模式、监管协调与临床实践策略的革新方向。《肿瘤瞭望-血液时讯》特整理精粹，以飨读者。

讨论专家从左至右依次为：浙江大学医学院附属第一医院黄河教授、EBMT候任主席lbrahim Yakoub-Agha教授、日本北海道大学Takanori Teshima教授、南非比勒陀利亚大学细胞与分子医学研究所Michael S Pepper教授、EBMT全球委员会主席Norbert Claude Gorin教授、英国伦敦大学学院Alejandro Madrigal教授、新加坡国立癌症中心William Hwang教授、马来西亚马来亚大学Gin Gin Gan教授。

主持人：中国香港玛嘉烈医院Mak Wai Man（麦慧敏）教授

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成本差距与监管鸿沟：全球化进程的首要挑战

讨论环节伊始，来自法国的Norbert Claude Gorin教授率先指出当前欧洲CAR - T治疗面临的严峻经济现实：单例患者的治疗费用高达约35万欧元，而同类中国产品的价格可能仅为7万欧元甚至更低。这种显著的价格差异促使欧洲医疗机构开始寻求替代方案，甚至有患者已前往中国接受治疗。然而，关键问题在于，尽管中国在过去十年间快速发展了多项CAR - T技术，但这些产品至今尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）的正式批准，形成了技术与市场准入之间的巨大鸿沟。

中国的黄河教授回应强调，中国CAR - T领域的迅猛发展得益于政策支持、产学研深度融合以及IT技术的有力推动。在政策层面，国家监管体系对创新技术的临床转化给予了明确支持，加速了实验室成果向临床应用迁移。与此同时，中国科研人员正致力于开发新一代CAR - T产品，包括无需淋巴细胞清除化疗的快速制备技术以及更具前景的体内CAR - T技术，这些创新有望从根本上降低成本并提升治疗便捷性。然而，与会专家一致认为，监管审批仍是最大屏障。任何中国产品欲进入欧洲或美国市场，必须通过EMA或FDA的完整审评流程，这不仅涉及技术标准的对等认定，更牵涉复杂的政治经济因素。

来自马来西亚的Gin Gin Gan教授补充道，本国监管机构长期以FDA批准为黄金标准，对非FDA认证产品设置重重官僚障碍，要求提供海量文件，导致许多企业望而却步。这种监管知识的局限性亟须通过区域性共识和统一文档标准来克服。若产品已在中国获批且经过高质量临床试验验证，监管机构应认可其等效性，而非重复设置壁垒。

Alejandro Madrigal教授则提出不同视角：在墨西哥等尚无商业化CAR - T产品上市的地区，反而不存在“FDA优先”的限制，这为引入中国产品提供了独特窗口期。一旦欧美产品进入这些市场，后续引进将面临更严格的地方保护政策，因此当前是建立合作连接的战略机遇期。

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多元化准入路径：从专利授权到监管模式创新

关于如何将中国CAR - T产品引入欧美市场，专家们提出了双重路径。第一种是传统模式，即中国企业将专利技术授权给跨国药企，由后者主导国际多中心临床试验并完成EMA/FDA注册，例如西达基奥仑赛（Cilta - cel）最初即在中国发明并完成早期临床，后通过与强生合作实现全球化。然而，此模式未能解决价格问题——最终产品定价仍由欧美市场成本效益模型决定，未能体现中国生产的成本优势。

第二种是更具颠覆性的范式转换：推动立法修订，将CAR - T细胞中的病毒载体视为“药物”主体，而非最终的细胞产物。具体而言，药企仅销售经GMP认证的载体，欧洲或美国的医疗中心在床旁自行完成T细胞转导与扩增。这种模式既能满足工业界的利润需求，又能显著降低终端成本，同时加快产品在全球的可及速度。法国专家指出，这需要说服本国监管机构改变现有药品定义框架，虽然充满挑战，但代表了各方利益平衡的最佳方案。

中国香港Mak Wai Man（麦慧敏）教授分享的独特经验提供了第三条路径。作为“一国两制”特别行政区，中国香港过去要求同时遵循FDA和EMA双重标准，但现已调整为“单加”模式——只要产品获大陆批准，中国香港即可同步认可。这种灵活的监管接轨机制极大促进了创新技术跨境流动，被与会者视为值得推广的区域协调范例。此外，部分中国生物科技企业已开始主动对接日本等国的监管机构，申请开展临床试验，标志着从被动等待到主动布局的战略转变。

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技术演进与临床应用场景拓展

针对急性髓系白血病（AML）这一CAR - T治疗难点，黄河教授介绍了CD7靶点的突破。约70%的AML患者表达CD7，通过CAR - T清除肿瘤细胞后桥接单倍体造血干细胞移植，已形成初步有效的治疗序列。未来方向是联合小分子靶向药物与细胞疗法，构建多模态综合治疗方案，最终实现对白血病的根本性解决。

在淋巴瘤领域，关于CAR - T的应用时机争议持续。目前主流指南推荐，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者在接受R - CHOP一线治疗后12个月内复发或进展，CAR - T是最佳选择；而对于12个月后晚期复发的患者，自体造血干细胞移植与CAR - T的优劣仍存在学术争议。回顾性研究显示，CAR - T在部分亚组中优于传统移植。

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生产模式重构：从集中工业化到区域化床旁制备

针对部分企业因经济压力退出CAR - T领域的现象，专家们认为这恰恰预示着生产模式转型的必要性。与会者普遍认同，完全依赖工业化生产难以满足全球需求，未来趋势将是“工业提供载体+学术界床旁制备”的混合模式。这种模式下，载体作为标准化药物销售，医疗机构利用自动化、半自动化设备完成终端细胞制备，既能保证质量均一性，又能实现个体化治疗。

然而，质量控制的不可控风险引发担忧。不同学术中心因释放标准、操作细节的微小差异，可能导致产品疗效与安全性存在异质性。因此，多位专家呼吁建立区域性质量控制中心，避免每个城市十数家医院各自为政。至少应在区域层面实现统一监管把控，确保不同生产点的产品达到同质化标准。同时，必须加强国际间的质量控制检测方法学协调，制定统一的释放标准与验证体系。

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全球化协作框架与监管能力建设

南非Michael S Pepper教授的发言凸显了发展中国家对协作的迫切需求。通过金砖国家（BRICS）机制，南非与中国在细胞治疗领域的深度合作具有战略意义。中国不仅可提供从体外CAR - T到体内CAR - T的全链条技术，还可实现载体本地化生产与运输，帮助非洲国家跨越技术鸿沟。关键在于同步推进监管能力建设——与其先学习FDA/EMA冗长复杂的体系，不如直接借鉴中国经验，实现跨越式发展。

会议期间，各位专家达成共识，认为应成立国际化工作组，系统性梳理监管协调、质量控制标准化、人才培养与技术转移等核心问题，并通过国际学术组织，如欧洲血液与骨髓移植学会EBMT推动落地。这一机制将促进双向流动：既协助中国产品“走出去”，也支持各国专家“走进来”学习，最终构建包容性、多元化的全球细胞治疗生态系统。

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从“中国制造”到“中国首创”：观念转变与定价策略

值得关注的是，中国创新药的国际形象正经历深刻变革。以西达基奥仑赛为例，其中国起源未被充分宣传，折射出既往“中国制造”的偏见。但近年来，从BTK抑制剂泽布替尼的“更优创新”，到本次会议上展示的多项“首创”CAR - T技术，中国已实现从“模仿”到“引领”的跨越。这种观念转变为其全球化扫清了认知障碍。

定价策略同样关键。当前欧美定价基于其自身GDP和成本效益模型，未考虑发展中国家支付能力。专家们指出，未来应采用区域性分层定价，即参考各国人均GDP制定差异化价格，使创新成果真正惠及全球。部分中国企业已尝试以新加坡为“标杆市场”，争取区域性监管认可，再辐射周边国家，这种渐进策略具备现实操作性。

结 语

本次论坛深刻揭示了中国CAR - T疗法的全球化不仅是商业行为，更是关乎全球健康公平的系统工程。它要求技术方、监管机构、工业界与学术界打破壁垒，在专利授权、监管互认、生产模式、定价机制和质量控制等维度协同创新。通过建立区域性协调机制、推动范式转换、加强全球合作，CAR - T疗法有望从“天价奢侈品”转变为“普惠性治疗”，最终让全球更多患者受益于这一革命性突破。